El primer fármaco descubierto por IA: rentosertib y lo que viene después

En junio de 2025, un artículo publicado en Nature Medicine — una de las revistas científicas más prestigiosas del mundo, con un factor de impacto de 58.7 — presentó los resultados del primer ensayo clínico de Fase IIa de un fármaco descubierto y diseñado de principio a fin por inteligencia artificial. El fármaco se llama rentosertib (ISM001-055). Fue desarrollado por Insilico Medicine para tratar la fibrosis pulmonar idiopática (IPF). Y funcionó.

Del target a la clínica en tiempo récord

El proceso convencional de descubrimiento de fármacos — desde la identificación de un objetivo molecular hasta la entrada en estudios clínicos — lleva típicamente de 10 a 15 años y cuesta cientos de millones de dólares. Insilico completó ese recorrido para el rentosertib en una fracción de ese tiempo usando su plataforma Pharma.AI.

El proceso comenzó con la IA identificando la quinasa TNIK (Traf2- and NCK-interacting kinase) como un objetivo prometedor para la IPF — una enfermedad con pocos tratamientos eficaces y alta mortalidad. TNIK no había sido explorada anteriormente como objetivo para la IPF. A continuación, la IA generó y optimizó moléculas candidatas que inhiben específicamente esta proteína. La molécula seleccionada fue el rentosertib.

El ensayo de Fase IIa involucró a 71 pacientes con IPF en un estudio doble ciego controlado por placebo de 12 semanas. El grupo que recibió 60mg diarios de rentosertib mostró una variación de +98.4 mL en la capacidad vital forzada (FVC) respecto al baseline — frente a -20.3 mL en el grupo placebo. Una diferencia de aproximadamente 120 mL, clínicamente significativa en una enfermedad que típicamente causa un deterioro progresivo de la función pulmonar.

Los resultados se publicaron simultáneamente en Nature Medicine y se presentaron en la Conferencia Anual de la American Thoracic Society (ATS) en 2025.

Por qué esto importa

Los ensayos clínicos fracasan todo el tiempo. La tasa de éxito de los compuestos que entran en Fase I y llegan a la aprobación ha sido históricamente del 5 al 10%. Lo que hace al rentosertib históricamente significativo no es solo que funcionó — es que es el primer registro de prueba de concepto clínica de un fármaco descubierto y diseñado exclusivamente por IA, sin participación de químicos medicinales humanos en el proceso de generación de la molécula.

Esto cierra una parte del debate sobre si la IA puede realmente contribuir en la fase de descubrimiento. La respuesta experimental, ahora con evidencia publicada en peer review, es: sí.

Lo que aún no está resuelto: la Fase IIb/III (estudios más grandes, de larga duración, para la aprobación regulatoria) todavía debe completarse. La FDA concedió la designación de fármaco huérfano al rentosertib en 2023, lo que acelera el proceso. Pero la aprobación final se estima para 2027-2028.

Isomorphic Labs: US$ 2.1 mil millones y la apuesta de Google

En mayo de 2026, Isomorphic Labs — la empresa de descubrimiento de fármacos por IA spinoff de Google DeepMind — captó US$ 2.1 mil millones en una ronda Serie B liderada por Thrive Capital. La ronda incluyó al propio Alphabet, GV, el fondo soberano de IA del Reino Unido y otros inversores institucionales.

Isomorphic usa versiones propietarias y más potentes de AlphaFold 3 — el modelo de predicción de estructura de proteínas que ganó el Premio Nobel de Química en 2024 para Demis Hassabis — combinadas con modelos de diseño generativo de moléculas pequeñas. La plataforma, llamada IsoDDE (Isomorphic Drug Design Engine), diseña moléculas pequeñas para inhibir proteínas objetivo a partir de sus estructuras 3D predichas.

Las alianzas con Eli Lilly y Novartis (anunciadas en 2024, con un valor potencial total de aproximadamente US$ 3 mil millones) y Johnson & Johnson (2025) indican que las grandes farmacéuticas ya apuestan por este enfoque. El CEO Demis Hassabis confirmó en 2026 que candidatos en oncología están cerca de entrar en estudios de Fase I con pacientes humanos.

Recursion, Exscientia y el pipeline AI-native

La fusión entre Recursion y Exscientia, completada en noviembre de 2024, creó la mayor empresa de descubrimiento de fármacos con IA por pipeline. Recursion procesa 2.2 millones de experimentos biológicos por semana en 50 tipos de células humanas. Exscientia aporta diseño molecular de precisión y más de 60 petabytes de datos propietarios.

El pipeline combinado tiene 11 programas, 4 en Fase II. El principal revés de 2025 fue el cierre del programa REC-994 para la malformación cavernosa cerebral — los datos a largo plazo no confirmaron la eficacia señalada en los estudios iniciales. Es un recordatorio de que la IA acelera el descubrimiento pero no elimina el riesgo de fracaso en la traducción clínica.

El optimismo cauteloso del campo: con IA, más candidatos llegan a la clínica, más rápidamente y con mejor selección de targets. La probabilidad de éxito en cada ensayo individual sigue siendo incierta — pero la tasa general de progreso científico se está acelerando. El hito de 2025 es el rentosertib. El hito de 2027 puede ser la primera aprobación regulatoria.