O primeiro remédio descoberto por IA: rentosertib e o que vem depois

Em junho de 2025, um artigo publicado na Nature Medicine — uma das revistas científicas mais prestigiadas do mundo, com fator de impacto 58.7 — apresentou os resultados do primeiro ensaio clínico de Fase IIa de um medicamento descoberto e desenhado de ponta a ponta por inteligência artificial. O fármaco se chama rentosertib (ISM001-055). Foi desenvolvido pela Insilico Medicine para tratar fibrose pulmonar idiopática (IPF). E funcionou.

Do target à clínica em tempo recorde

O processo convencional de descoberta de fármacos — desde a identificação de um alvo molecular até a entrada em estudos clínicos — leva tipicamente de 10 a 15 anos e custa centenas de milhões de dólares. A Insilico completou esse percurso para o rentosertib em uma fração desse tempo usando sua plataforma Pharma.AI.

O processo começou com IA identificando a quinase TNIK (Traf2- and NCK-interacting kinase) como um alvo promissor para IPF — uma doença com poucos tratamentos eficazes e alta mortalidade. TNIK não havia sido explorada anteriormente como alvo para IPF. Em seguida, a IA gerou e otimizou moléculas candidatas que inibem especificamente essa proteína. A molécula selecionada foi o rentosertib.

O ensaio de Fase IIa envolveu 71 pacientes com IPF em um estudo duplo-cego controlado por placebo de 12 semanas. O grupo que recebeu 60mg diários de rentosertib mostrou uma variação de +98.4 mL na capacidade vital forçada (FVC) em relação ao baseline — contra -20.3 mL no grupo placebo. Uma diferença de aproximadamente 120 mL, clinicamente significativa em uma doença que tipicamente causa deterioração progressiva da função pulmonar.

Os resultados foram simultaneamente publicados na Nature Medicine e apresentados na Conferência Anual da American Thoracic Society (ATS) em 2025.

Por que isso importa

Ensaios clínicos falham o tempo todo. A taxa de sucesso de compostos que entram em Fase I e chegam à aprovação é historicamente de 5 a 10%. O que torna o rentosertib historicamente significativo não é apenas que funcionou — é que é o primeiro registro de prova de conceito clínica de um medicamento descoberto e desenhado exclusivamente por IA, sem participação de químicos medicamentais humanos no processo de geração da molécula.

Isso encerra uma parte do debate sobre se IA pode realmente contribuir na fase de descoberta. A resposta experimental, agora com evidência publicada em peer review, é: sim.

O que ainda não está resolvido: a Fase IIb/III (estudos maiores, de longa duração, para aprovação regulatória) ainda precisa ser completada. A FDA concedeu designação de medicamento órfão ao rentosertib em 2023, o que acelera o processo. Mas a aprovação final é estimada para 2027-2028.

Isomorphic Labs: US$ 2.1 bilhões e a aposta do Google

Em maio de 2026, a Isomorphic Labs — a empresa de descoberta de fármacos por IA spinoff do Google DeepMind — captou US$ 2.1 bilhões em uma rodada Serie B liderada pela Thrive Capital. A rodada incluiu o próprio Alphabet, GV, o fundo soberano de IA do Reino Unido e outros investidores institucionais.

A Isomorphic usa versões proprietárias e mais poderosas do AlphaFold 3 — o modelo de previsão de estrutura de proteínas que ganhou o Prêmio Nobel de Química em 2024 para Demis Hassabis — combinadas com modelos de design generativo de moléculas pequenas. A plataforma, chamada IsoDDE (Isomorphic Drug Design Engine), projeta moléculas pequenas para inibir proteínas-alvo a partir de suas estruturas 3D preditas.

Parcerias com Eli Lilly e Novartis (anunciadas em 2024, com value potencial total de aproximadamente US$ 3 bilhões) e Johnson & Johnson (2025) indicam que grandes farmacêuticas já apostam nessa abordagem. O CEO Demis Hassabis confirmou em 2026 que candidatos em oncologia estão próximos de entrar em estudos de Fase I com pacientes humanos.

Recursion, Exscientia e a pipeline AI-native

A fusão entre Recursion e Exscientia, completada em novembro de 2024, criou a maior empresa de descoberta de fármacos com IA por pipeline. A Recursion processa 2.2 milhões de experimentos biológicos por semana em 50 tipos de células humanas. A Exscientia contribui com design molecular de precisão e mais de 60 petabytes de dados proprietários.

A pipeline combinada tem 11 programas, 4 em Fase II. O principal revés de 2025 foi o encerramento do programa REC-994 para malformação cavernosa cerebral — dados de longo prazo não confirmaram a eficácia sinalizada nos estudos iniciais. É um lembrete de que IA acelera a descoberta mas não elimina o risco de falha na tradução clínica.

O otimismo cauteloso do campo: com IA, mais candidatos chegam à clínica, mais rapidamente e com melhor seleção de targets. A probabilidade de sucesso em cada ensaio individual ainda é incerta — mas a taxa geral de progresso científico está acelerando. O marco de 2025 é o rentosertib. O marco de 2027 pode ser a primeira aprovação regulatória.